Un tratamiento experimental revolucionario está mostrando resultados “sin precedentes” en el tratamiento del Síndrome de la persona rígida (SPS), un trastorno autoinmune poco común y debilitante. Los resultados presentados en la reunión anual de la Academia Estadounidense de Neurología en Chicago sugieren que una nueva terapia celular podría hacer más que solo controlar los síntomas: podría potencialmente restaurar la movilidad perdida.
Comprender el síndrome de la persona rígida
El síndrome de la persona rígida es una afección neurológica poco común que afecta a unas 5.000 personas en los Estados Unidos. El trastorno se caracteriza por:
– Rigidez muscular severa y contracciones intensas e involuntarias.
– Dolor crónico y espasmos lo suficientemente potentes como para provocar fracturas óseas.
– Pérdida de movilidad, que a menudo lleva a los pacientes a depender de andadores o sillas de ruedas.
La causa fundamental del SPS es un mal funcionamiento autoinmune en el que los propios anticuerpos del cuerpo atacan el cerebro y la médula espinal. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA específicamente para SPS. Las terapias existentes se centran en el manejo de los síntomas o utilizan medicamentos aprobados para otras enfermedades, pero a menudo brindan un alivio limitado y no logran detener el deterioro progresivo de la función física.
Un “reinicio de fábrica” para el sistema inmunológico
El fármaco experimental, conocido como miv-cel, representa un cambio fundamental en la forma en que los médicos abordan las enfermedades autoinmunes. Desarrollado por Kyverna Therapeutics, el tratamiento utiliza terapia de células T con CAR, una técnica originalmente pionera en oncología para combatir el cáncer.
En lugar de simplemente suprimir el sistema inmunológico, miv-cel actúa de la siguiente manera:
1. Dirigirse a las células B, que actúan como “fábricas” de anticuerpos dañinos.
2. Eliminar estas células para eliminar eficazmente del cuerpo los anticuerpos rebeldes que causan la enfermedad.
3. Proporcionar un “restablecimiento de fábrica” para el sistema inmunológico, con el objetivo de detener el ataque en su origen.
Resultados clínicos notables
En un ensayo clínico de fase II en el que participaron 26 pacientes, la neuróloga Amanda Piquet describió los resultados como “verdaderamente notables”. Los datos sugieren que la terapia proporciona mejoras funcionales consistentes y significativas:
- Movilidad mejorada: Cuatro meses después de una única infusión, los pacientes mostraron aumentos mensurables en la velocidad al caminar.
- Dependencia reducida: De los 12 pacientes que previamente necesitaban ayudas para caminar, ocho pudieron caminar sin ellas después del tratamiento.
- Recuperación que cambia la vida: En un caso documentado, un paciente pasó de usar un andador a poder correr durante su último seguimiento.
Desafíos y próximos pasos
Si bien los resultados son prometedores, la terapia no está exenta de riesgos e incógnitas. El efecto secundario grave más común informado fue un bajo recuento de glóbulos blancos. Además, los investigadores aún tienen que determinar si una sola infusión es suficiente o si serán necesarios múltiples tratamientos para mantener la remisión a largo plazo.
“La magnitud y consistencia de la mejora funcional observada no tiene precedentes”. – Dr. Amanda Piquet, Universidad de Colorado Anschutz
Si la terapia recibe la autorización regulatoria, marcaría un hito histórico: la primera terapia con células T con CAR aprobada para una enfermedad autoinmune, lo que podría abrir la puerta a tratamientos similares para otros trastornos inmunitarios complejos.
De cara al futuro: Kyverna Therapeutics planea presentar miv-cel para la aprobación de la FDA en la primera mitad de 2026.
Conclusión: Al atacar la causa subyacente del síndrome de la persona rígida en lugar de solo sus síntomas, miv-cel ofrece un posible cambio de paradigma en el tratamiento de los trastornos autoinmunes, pasando del tratamiento a la recuperación funcional.
