Sebuah pengobatan eksperimental revolusioner menunjukkan hasil yang “belum pernah terjadi sebelumnya” dalam pengobatan Stiff Person Syndrome (SPS), suatu kelainan autoimun yang langka dan melemahkan. Hasil yang dipresentasikan pada pertemuan tahunan American Academy of Neurology di Chicago menunjukkan bahwa terapi sel baru dapat melakukan lebih dari sekadar mengelola gejala—terapi ini berpotensi memulihkan mobilitas yang hilang.
Memahami Sindrom Orang Kaku
Stiff Person Syndrome adalah kondisi neurologis langka yang mempengaruhi sekitar 5.000 orang di Amerika Serikat. Gangguan ini ditandai dengan:
– Kekakuan otot yang parah dan kontraksi yang intens dan tidak disengaja.
– Nyeri kronis dan kejang yang cukup kuat hingga menyebabkan patah tulang.
– Kehilangan mobilitas, seringkali menyebabkan pasien bergantung pada alat bantu jalan atau kursi roda.
Akar penyebab SPS adalah kerusakan autoimun dimana antibodi tubuh menyerang otak dan sumsum tulang belakang. Saat ini, tidak ada perawatan yang disetujui FDA khusus untuk SPS. Terapi yang ada saat ini berfokus pada manajemen gejala atau penggunaan obat yang disetujui untuk penyakit lain, namun terapi ini sering kali hanya memberikan sedikit bantuan dan gagal menghentikan penurunan fungsi fisik secara progresif.
Sebuah “Reset Pabrik” untuk Sistem Kekebalan Tubuh
Obat eksperimental, yang dikenal sebagai miv-cel, mewakili perubahan mendasar dalam cara dokter mendekati penyakit autoimun. Dikembangkan oleh Kyverna Therapeutics, pengobatan ini menggunakan terapi sel CAR T —sebuah teknik yang awalnya dirintis di bidang onkologi untuk melawan kanker.
Daripada hanya menekan sistem kekebalan tubuh, miv-cel bekerja dengan:
1. Menargetkan sel B, yang bertindak sebagai “pabrik” antibodi berbahaya.
2. Menghilangkan sel-sel ini untuk secara efektif membersihkan tubuh dari antibodi jahat yang menyebabkan penyakit.
3. Menyediakan “reset pabrik” untuk sistem kekebalan tubuh, yang bertujuan untuk menghentikan serangan pada sumbernya.
Hasil Klinis yang Luar Biasa
Dalam uji klinis Fase II yang melibatkan 26 pasien, hasilnya digambarkan oleh ahli saraf Amanda Piquet sebagai “benar-benar luar biasa”. Data menunjukkan bahwa terapi ini memberikan perbaikan fungsional yang konsisten dan signifikan:
- Peningkatan Mobilitas: Empat bulan setelah satu kali infus, pasien menunjukkan peningkatan kecepatan berjalan yang signifikan.
- Pengurangan Ketergantungan: Dari 12 pasien yang sebelumnya membutuhkan alat bantu berjalan, delapan pasien mampu berjalan tanpa alat bantu berjalan setelah perawatan.
- Pemulihan yang Mengubah Hidup: Dalam satu kasus yang terdokumentasi, seorang pasien beralih dari menggunakan alat bantu jalan menjadi bisa berlari selama masa tindak lanjut terakhirnya.
Tantangan dan Langkah Selanjutnya
Meskipun hasilnya menjanjikan, terapi ini bukannya tanpa risiko dan ketidakpastian. Efek samping serius paling umum yang dilaporkan adalah jumlah sel darah putih yang rendah. Selain itu, para peneliti belum menentukan apakah satu infus saja sudah cukup atau apakah diperlukan beberapa perawatan untuk mempertahankan remisi jangka panjang.
“Besaran dan konsistensi peningkatan fungsional yang diamati belum pernah terjadi sebelumnya.” — Dr. Amanda Piquet, Universitas Colorado Anschutz
Jika terapi ini mendapat izin peraturan, hal ini akan menandai tonggak bersejarah: terapi sel CAR T pertama yang disetujui untuk penyakit autoimun, berpotensi membuka pintu bagi pengobatan serupa untuk gangguan kekebalan kompleks lainnya.
Melihat ke Depan: Kyverna Therapeutics berencana mengirimkan miv-cel untuk mendapatkan persetujuan FDA pada paruh pertama tahun 2026.
Kesimpulan: Dengan menargetkan penyebab yang mendasari Stiff Person Syndrome dan bukan sekadar gejalanya, miv-cel menawarkan potensi perubahan paradigma dalam pengobatan gangguan autoimun, mulai dari penatalaksanaan menuju pemulihan fungsional.
